Terapia genética faz crianças cegas enxergarem pela primeira vez

Um avanço nas terapias genéticas foi feito por cientistas da University College London, que, em parceria com o Hospital do Olho de Moorsfields, conseguiu tratar cegueira congênita em bebês através da inserção de genes na retina. Quatro crianças nascidas com problemas de visão avançados participaram dos testes preliminares, com resultados muito positivos.

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Os pacientes nasceram com uma desordem genética bastante rara que afeta o gene AIPL1, essencial para a saúde dos olhos. Na doença, um tipo de distrofia da retina, o paciente só consegue distinguir entre luz e escuridão. As células da retina param de funcionar e eventualmente morrem, levando à cegueira permanente de nascença. Agora, não mais.

Curando cegueira com terapia genética

A equipe científica, baseada no Reino Unido, buscou estender a vida das células da retina injetando cópias funcionais do gene AIPL1 através de laparoscopia nos olhos das crianças. Um vírus inofensivo carrega as células, entrando nas partes oculares necessárias. Crianças de outros países, como Estados Unidos, participaram do estudo, já que o tipo de cegueira é muito raro.

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A cirurgia que leva o gene à retina dos pacientes é uma laparoscopia, que usa um vírus inofensivo como mensageiro (Imagem: Grey Coast Media/Envato)

Todos os quatro pacientes tiveram recuperação muito boa ao longo de quatro anos — elas receberam os genes apenas em um olho cada, como forma de evitar problemas potenciais. Com isso, os olhos que não receberam tratamento acabaram perdendo a visão. Os resultados foram descritos em um artigo publicado na revista científica The Lancet na última quinta-feira (20).

Outra terapia genética que trata cegueira congênita (deficiência do gene RPE65) já está disponível no Serviço Nacional de Saúde (National Health Service, no original em inglês) do Reino Unido desde 2020 — a expectativa é que, dentro de alguns anos, a nova terapia também chegue às crianças britânicas gratuitamente. Também estão sendo estudadas formas de tornar o tratamento mais acessível.